罕見病不僅給患者家庭帶來沉重負擔，也造成每年約149億鎊經濟損失，政府對此發布消息稱，將對罕見病治療的監管框架進行大幅改革，旨在加快從研發到患者可及的全鏈條進程。
上述舉措也是推進生命科學戰略的重要組成部分。據藥品和醫療產品監管局介紹，全英目前約有350萬名罕見病患者，其中僅不到5%擁有獲批治療方案，患者平均確診耗時5.6年，30%的患病兒童在5歲前夭折。
政府將主導成立一個新機構—罕見病治療聯盟，該聯盟成員包括患者及其代表、學術界和產業界人士等，以共同應對罕見病挑戰。
與此同時，藥品和醫療產品監管局提出多項創新監管思路。其中最引人關注的是探索「早期單一批准」機制——即在臨床證據有限但極具前景的情況下，一次性批准臨床試驗與上市許可，並輔以嚴格的即時安全監測和評估，這將大幅簡化審批流程。
藥品和醫療產品監管局表示，這項改革還將推動英國與全球範圍內的證據共用，助力英國打造全球罕見病治療創新標桿。
多家患者組織和行業機構對此表示歡迎。英國基因聯盟首席執行官尼克．米德表示，對許多家庭來說，罕見病確診往往意味著沒有有效的治療方法。新改革是改變現狀的關鍵一步，也將增強在英國罕見病治療方面的國際競爭力。
